Az új módszerrel kezelt, korábban hivatalosan vaknak nyilvánított három önkéntes látásjavulása tovább tart, jelentették a New England Journal of Medicine című folyóiratban. "A kezdeti javulás igen jelentős volt és hetek alatt zajlott le" - idézte fel Artur Cideciyan, a Pennsylvania Egyetem munkatársa.

A Leber-féle betegség veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása. Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet.

Az önkéntesek valamennyien az RPE65 jelű gén hibás változatát hordozzák, ezért a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.

A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.

Három hónappal azután, hogy a páciensek szemébe injektálták a jól működő gént, mindhárman észlelték a fényeket. Az egyik önkéntes retinájának kezelt részével is megtanult látni, egy másik területtel, mint amelyet általában használunk. Cideciyan elmondta, hogy a nő egyes esetekben a szokásos látórészt használja, máskor automatikusan "átkapcsol" szeme a kezelt területre.

Egy évvel a génterápiás eljárás után nem jelentkezett káros immunválasz a pácienseknél, hangsúlyozták a kutatók, akik biztonságosnak és eredményesnek találták a kezelést.