Sikeres volt az első olyan nagyszabású klinikai vizsgálat, amely során genetikailag öröklődő siketséget igyekeztek kezelni.
Komoly áttörést értek el az amerikai Massachusetts Eye and Ear kórház kutatói az örökletes hallásvesztés kezelésében. A The Lancetben megjelent tanulmány szerint az alkalmazott génterápiának köszönhetően sikerült megadni a hallás képességét siketen született gyermeknek.
Az ABC News jelentése szerint a kutatók hat olyan gyermeket vizsgáltak meg, akiknél a genetikai siketséget egy gén mutációja okozza. Ez a gén az OTOF, a szóban forgó mutációt pedig a DFNB9 kóddal jelölik.
Az örökletes betegség miatt a mutáció nem képes az otoferlin nevű fehérje termelésére. Ez a fülből segít továbbítani a hangot az agy felé, így a hiánya kritikus problémát jelent.
A klinikai kísérletet 2022 decemberében kezdték el a sanghaji Fudan Egyetemen, ahol az OTOF-gén működőképes változatát egy inaktív vírus segítségével juttatták be a szervezetbe. Egész pontosan a belső fülbe, különböző dózisokban. Majd 26 héten át megfigyelték az alanyokat.
Az eredmények szerint a hat gyermekből öt hallása helyreállt, így még a beszélgetésre is képessé váltak.
Zheng-Yi Chen, a Harvard Egyetem fej-nyak sebésze szerint a halláskárosodás nagyon sok embert érint, ugyanakkor nincs olyan, az amerikai gyógyszerészeti hatóság által jóváhagyott gyógyszer, amellyel kezelni lehetne a problémát.
Rájöhettek az orvosok, hogyan lehet helyreállítani a hallást
Egereken sikeresen tesztelték a belső fül szőrsejtjeinek újranövését lehetővé tévő megoldásukat a Harvard Egyetem tudósai, mindez pedig egy esetleges jövőbeni emberi kezelés alapját is adhatja.
A szakember hangsúlyozza, hogy a gyermekek számára kritikus, hogy életük első három évében képesek legyenek kommunikálni a külvilággal, ez ugyanis nagyban befolyásolja az agyuk fejlődését.
A következő lépés az lesz, hogy még több alanyt vonjanak be a klinikai vizsgálatokba, és még hosszabb ideig kövessék nyomon állapotuk alakulását. A kutatók azt remélik, hogy az eredmények birtokában általánosan is alkalmazhatóvá válik egy ilyen terápia.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.