Az előzetes engedélyt helyi idő szerint csütörtökön adták ki annak ellenére, hogy egyes kutatók aggodalmukat fejezték ki a kezelés hatásossága miatt a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegeknél. A Duchenne-féle izomdisztrófia olyan örökletes betegség, amely fokozódó izomgyengeséggel, az izomtömeg csökkenésével és korai halálozással jár. Az izmok sorvadását genetikai hiba okozza. A betegség csaknem kizárólag fiúknál alakul ki. A Duchenne-féle izomdisztrófia az Egyesült Államokban 3300 fiú újszülöttből egyet érint.

Az amerikai gyógyszerfelügyelet egyelőre csak a járni tudó, négy- és ötéves gyerekek számára adta meg a kezelési engedélyt, miután a kutatási eredmények alapján a terápia segíthet nekik egy izomnövekedéshez szükséges fehérje előállításában, amely egyébként hiányzik a betegségben szenvedő fiúknál. A génterápiát a Sarepta Therapeutics gyógyszergyártó cég hétéves korig vizsgálta a gyermekeken.

Kis türelem, hamarosan fellélegezhet: pár év múlva kezelhetővé válhat az Alzheimer-kór

Belátható időn belül hatékonyan lehet majd kezelni az elsősorban idősebbeket sújtó, ijesztő mentális betegséget, az Alzheimer-kórt - jelentette be a brit demenciakutatások irányítója.

A piacra kerülő kezelés a remények szerint megváltoztathatja a betegséggel élők kilátásait, akik csak ritkán élik meg a harmincas éveiket. A jelenlegi kezelések a tünetek kordában tartását és a betegség előrehaladásának késleltetését célozzák.

A terápia nagykereskedelmi beszerzési költsége 3,2 millió dollár, majdnem annyi, mint a vérzékenység génterápiája, amely 3,5 millió dollárral a világ legdrágább kezelésének számít.

Betegek, orvosok és szülők egy áprilisi találkozón dicsérték a kezelést, amelynek köszönhetően az izomdisztrófiás gyermekek futnak, bicikliznek és sportolnak.

Engedélyt kapott Amerikában a világ legdrágább gyógyszere, 1,1 milliárd forintba kerül

A ritka betegségben, a béta-thalassemiában szenvedő betegeknek 2-5 hetente vérátömlesztésre van szükségük. Egy új gyógyszerrel viszont már nem kellene transzfúziót végezni rajtuk.

Ugyanakkor az FDA szakértői aggodalmuknak adtak hangot, miután a Sarepta eddigi kutatásai nem tudtak szignifikáns javulást felmutatni az állás, sétálás és mászás terén azok között a fiúk között, akik megkapták a kezelést, szemben azokkal, akik csak placebót kaptak. Az eredmények valamivel jobbak voltak a fiatalabbaknál.

Az amerikai gyógyszerfelügyelet egyúttal aláhúzta: idén év végén zárul le egy hosszabb távú kutatás 120 beteggel, és ha az sem hoz jobb eredményt, az FDA még mindig visszavonhatja az engedélyt.

A Sarepta kezelése egy hatástalanított vírus segítségével juttatja a sejtekbe a helyettesítő gént, amely azonban kisebb, mint a hiányzó óriásfehérje. Az FDA szakértői megjegyezték, hogy a keletkező fehérje jelentősen különbözik bármely, a természetben előforduló formától, és nincs bizonyíték arra, hogy javulást eredményezne a betegek mozgásában vagy egészségi állapotában. A szabályozók emellett rámutattak, hogy veszélyes immunreakciót válthat ki, ha valaki a kezelés után újabb, vírusalapú terápiát kap. Ez azt jelenti, hogy azok a betegek, akik Sarepta-génterápiát kaptak, a jövőben nem lehetnek jogosultak más, vírusalapú kezelésekre.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.