Brit kutatók egy vírus segítségével egy speciális gént fecskendeztek a születésük óta vak gyerekek retinájába, és úgy tűnik, a módszer tökéletesen működik.
A család 2022 novemberében kezdett gyűjtésbe, hogy esélyt adjanak a gyógyulásra.
Az első vizsgálatok alapján egészen ígéretesen lehet helyreállítani az örökletes siketséget egy új génterápiával, melynek köszönhetően két gyerek életében először hallhatott zenét.
Felgyorsult az örökletes betegségek és más, tömegeket érintő genetikai problémák elleni harc. Egyre bővül a tudósok génmanipulációs eszköztára, ami sok ember életét mentheti meg. Professor emeritus szerzőnk cikksorozatának újabb darabja itt a hvg360-on.
Sikeres volt az első olyan nagyszabású klinikai vizsgálat, amely során genetikailag öröklődő siketséget igyekeztek kezelni.
A vérszegénység kezelésére fejlesztették ki azt a két gyógyszert, amelyek génszerkesztéssel javítanának a betegek állapotán.
Brit kutatók szerint az OTOF nevű gén befecskendezésével lehetővé válhat, hogy halljanak azok is, akik már eleve süketen születtek az idegi halláskárosodás miatt.
Megkapta az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) engedélyét az első génterápia, amely az izomdisztrófia egy súlyos formáját célozza gyerekeknél.
Belátható időn belül hatékonyan lehet majd kezelni az elsősorban idősebbeket sújtó, ijesztő mentális betegséget, az Alzheimer-kórt – jelentette be a brit demenciakutatások irányítója.
A kicsi 22 naposan, még teljesen tünetmentes állapotban kapta meg a génpótló kezelést.
Az amerikai Bryan Johnson egy kisebb kórházra elegendő orvossal dolgozik azon, hogy minél egészségesebb és biológiai értelemben véve fiatalabb legyen. A jövőben még a génterápiát is vállalná ezért.
Jelentős eredményt ért el a Stanford Medicine által kifejlesztett, a hólyagos bőrbetegség kezelésére szolgáló génterápiás gél egy kettős vak, placebó-kontrollos klinikai vizsgálaton. Az új, génterápiás gél tesztelésében részt vevő egyik alany több évtizede szenvedett súlyos sebektől, az új szertől azonban már néhány hónap után jelentős javulás volt látható.