A Massachusettsi Műszaki Egyetem és a Harvard Egyetem tudósai egy újfajta génszerkesztési eljárást fejlesztettek ki. A Nature Biotechnology című tudományos lapban megjelent publikáció szerint sikerült 170-szeresére javítaniuk a szerkesztési folyamatot az emberi sejtekben, a genetikai szemproblémákkal küzdő egerek látását pedig sikerült helyreállítani.

Az Interesting Engineering beszámolója szerint mindehhez a prime editing nevű megoldást használták. Ehhez apró, vírusszerű részecskéket, eVLP-ket (engineered virus-like particles) terveztek, hogy a génszerkesztő anyagot nagy sikeraránnyal vigyék be a szervezetbe.

A prime editing eljárást még 2019-ben mutatták be. A megoldás lehetővé teszi a DNS korábbiaknál pontosabb megváltoztatását.

Sikerült visszaállítani megvakult egerek látását

Sikerrel állították helyre vak egerek látását a Vuhani Tudományos és Technológiai Egyetem kutatói egy különleges génszerkesztési technikával.

A kutatók szerint amikor az újfajta eljárást alkalmazták, az egerek agyában semmilyen változás nem állt be. Emiatt úgy vélik, hogy a genetikai problémákkal küzdő állatok esetében a módszer ígéretes génszerkesztési metódus lehet.

David Liu, a tanulmány vezető szerzője szerint a legjobb tudomásunk szerint ez az első alkalom, hogy a fehérje-RNS komplexeket ezzel a módszerrel terápiás célra használják az állatokon.

Az eljárás igen bonyolult: élő állatok sejtjeibe bejuttatni az anyagot nagyon nehéz. A kutatók ehhez különböző módszereket, például lipid nanorészecskéket és vírusokat alkalmaztak, végül pedig úgy tűnik, hogy az eVLP-k használata lett a befutó.

Megfiatalították a sejteket a tudósok, visszanyerték látásukat az egerek

A Harvard orvosi iskolájának kutatói egy speciális fehérjekoktél segítségével képesek voltak megfiatalítani az egerek szemében lévő sejteket, így a rágcsálók visszanyerték a látásukat.

A VLP-k vírusfehérjékből állnak, de nem tartalmazzák a vírus genetikai anyagát. Liu és csapata egereken kezdte el tesztelni a metódust, hogy egyszerre két genetikai problémát is orvosoljanak a szemekben. Az egyik a retinitis pigmentos, ami fokozatos látásvesztést eredményez, a másik pedig a Leber-féle amaurózis, ami vaksághoz vezet.

Az eVLP-k segítségével az állatok retina sejtjeinek körülbelül 20 százalékában sikerült kijavítani a mutációkat, részben helyreállítva a látásukat.

Az elsődleges tesztek során semmilyen hatékony változást nem tapasztaltak, miután azonban átdolgozták a megoldást, a hatékonyság a százszorosára növekedett. Mindez alkalmassá teheti a technikát arra, hogy állatok terápiás kezelésénél alkalmazzák.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.