Először kezelték génterápiával a leggyakrabban látásromlást és vakságot okozó szembetegséget, az időskori makuladegenerációt.
A makula vagy sárgafolt a retina éleslátásért felelős része, időskori sorvadása a retinasejtek elhalását jelenti. Az öregedéssel növekszik az úgynevezett az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) kialakulásának kockázata. Egyes emberek öregedésekor a gének számlájára írható, hogy a szem természetes védekező mechanizmusai tévedésből elkezdik elpusztítani a retina sejtjeit, ez vezet a látásromláshoz.
Az Oxfordi Egyetem tudósai most egy új eljárást próbáltak ki: a szintetikus gént egy idős helyi lakos szemfenekébe fecskendezték, hogy megakadályozzák a további retinasejtek elhalását – jelentette a BBC. Ez az első eljárás, amely az AMD genetikai okát gyógyítja. A műtétet helyi érzéstelenítésben hajtotta végre Robert MacLaren szemész az egyetem szemklinikáján.
"Hatalmas áttörést jelentene a szemészet tudományában, ha az időben adott genetikai terápiával megóvhatnánk azoknak a látását, akik másképp megvakulhatnának" – mutatott rá a módszer jelentőségére MacLaren.
Janet Osbourne az első a 10 AMD-s páciens közül, aki részt vesz a génterápiás klinikai tesztben vesz.
A legtöbb betegnek - a klinikai tesztben részt vevő 10 páciensnek is – úgynevezett száraz AMD-je van, ilyenkor fokozatos a látásromlás, évekig is eltarthat. A "nedves" AMD gyorsan alakul ki, de ha időben észlelik, meg lehet gyógyítani.
A terápia során a szintetikus gént tartalmazó ártalmatlan vírust fecskendeztek a szemfenékbe. A vírus "megfertőzte" a retinasejteket és bejuttatta a jó gént. Ez lehetővé tette a sejtpusztulást megállító fehérje termelését, a makula nem sorvadt tovább. Az oxfordi klinikai tesztek során először az eljárás biztonságáról bizonyosodnak meg olyan résztvevőkkel, akiknek már romlott valamennyit a látása.
[Nézze, pár másodperc alatt lepereg előttünk: így fejlődik a gyerekek látása 1 éves korig]
Ha a tesztek sikerrel járnak, olyan betegeket is kezelnek, akiknek még jó a látása, de már diagnosztizálták az AMD-t.
Tavaly a londoni Moorfields Szemkórház orvosai két AMD-s beteg látását állították helyre úgy, hogy a szemfenék károsodott területére őssejteket ültettek be. Azt remélik, az őssejt-terápia sok embernek visszaadhatja a látását. Az oxfordi kutatók más megközelítést használnak, az ő terápiájuk az AMD-t okozó génműködést állítja helyre.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos eredményeket is bemutató Facebook-oldalát.