Megváltoztatja az életünket a genetikai olló – csak nem mindegy, hol vágunk vele
Eszköz az élet kódjának átírásához. Amit így méltattak a Nobel-díj odaítélői, annak felfedezése véletlenül indult, és érdekes versenyfutásba torkollott.
Hogy ennek mi a biológiai jelentősége, azt nem tudni. Ezzel zárult 1987-ben egy japán kutatócsoport tanulmánya, és valószínűleg csak azért említették meg mégis a dolgozat utolsó mondatában a jelenséget, mert volt benne valami feltűnően szokatlan. Génelemzés közben azt látták, hogy rendszeresen ismétlődnek olyan szakaszok, amelyek egy nyelvi játékra, a palindromra emlékeztetnek, vagyis megfordítva is olvashatóak. Magyarul ennek a klasszikus példái közé tartozik az „Indul a görög aludni”. A furcsa sorozat később a CRISPR nevet kapta: clustered regularly interspaced short palindromic repeats, szokásos magyar fordításban: halmozottan előforduló, szabályos közökkel elválasztott palindromikus ismétlődések.
Ezen alapul a népszerűen genetikai ollóként emlegetett módszer, amelynek megalapozói (illetve azok közül ketten, lásd Gén- és folyóirat-szerkesztés című írásunkat a cikk végén), a francia Emmanuelle Charpentier és az amerikai Jennifer Doudna a múlt héten megkapták a kémiai Nobel-díjat. A díj újabb történetében viszonylag szokatlan módon hamar jött az elismerés a 2012-es eredményükért, nem kellett évtizedeket várniuk (mint például az idei orvosi Nobel-díj kitüntetettjeinek). De az is igaz, hogy ritka az ennyire nagy horderejű, a szakmán kívül is közismert, sok szakterületen máris használható és a jövőben szinte beláthatatlan következményekkel járó felfedezés.
Máris vannak genetikai eredetű betegségek – például a sarlósejtes vérszegénység vagy a Hunter-tünetegyüttes –, amelyeknek génszerkesztéses kezelése a klinikai kipróbálás szakaszában van. Kísérleti stádiumban van a rákgyógyításnak az a módja, amelyhez az immunrendszer fontos harcosait, a T-sejteket módosítják. És ez csak a kezdet. A napokban olyan kísérletről érkezett hír, amelyben az amerikai Tafts Egyetem orvosbiológusai, Qiaobing Xu és kollégái megtalálták azt a csomagolást, amelybe rejtve az agyba (egyelőre egerekébe) lehet juttatni a génollót. A kísérlet célja, hogy leállítsák az Alzheimer-kórhoz kapcsolódó plakkok termelődését.