Hajszálnyira vagyunk attól, hogy megtudjuk, sikerült-e egy vak embernek visszaadni a látását

hvg.hu: Hogyan lehet ismét látóvá tenni egy vak embert?

Roska Botond: A retina olyan, mint egy bonyolult számítógép, amibe eddig nem nagyon lehetett belenyúlni. 25 éve tanulmányozom a retinát, az utóbbi 10 évben sikerült kidolgozni egy olyan módszert, ami ezt többféle módon is lehetővé teszi. Az ötlet 20 évvel ezelőtt jött, mikor egy New York-i kollégám publikált egy cikket, amelyben arról írt, hogy a legyekből kivett három génnel fényérzékennyé lehet tenni egy sejtet. Akkor elhatároztam, hogy ezt valamikor arra fogom használni, hogy visszanyerjük a látóképességet. A konkrét próbálkozások 15 éve indultak, a legnagyobb előrelépést a génterápiás vírusok megjelenése hozta. Mi ezt a technológiát fejlesztettük tovább, és azt próbáljuk elérni, hogy az emberi szövetekben általánosan, célzottan, egyes sejttípusokban lehessen génterápiát végezni.

hvg.hu: Az önök módszere a retina megjavítására irányul.

R. B.: Ez a módszer csak azoknál működhet, akiknek megvan a látóidege és retinája, és azért nem látnak, mert utóbbi fényérzékelő képessége elveszett. A terápia célja ennek helyreállítása: fogunk egy mesterségesen, számítógéppel megtervezett vírust, amelyben van egy két fontos részből álló DNS: az egyik legyártatja az adott sejttel a megfelelő, algákból/baktériumokból nyert fényérzékeny fehérjét, a másik pedig olyan, mint egy postai címzés, ami eléri, hogy a vírus a megfelelő sejtben indítsa el a fehérje gyártását – mi ez utóbbit fejlesztettük. Ezt az egészet beinjektáljuk a szembe, azon túl minden magától történik. Ez egy nagyon egyszerű masina, számos fejlesztési lehetőség van benne. Legutóbb például a retina sejtjeinek infravörös fényre érzékenyítő technológiát fejlesztettünk ki.

Ahhoz, hogy a páciens lásson, szükség lesz egy speciális szemüvegre, ami kamerával felveszi a körülöttük lévő világot, és ezt a képet egy olyan színű, nagyon erős fénnyel vetíti a retinára, amilyenre az ottani sejtekkel legyártatott fehérje érzékeny.

hvg.hu: Az első vak ember 2018 decemberében kapta meg a kezelést. Hogy sikerült?

R. B.: Erről egyelőre nem beszélhetek. Annyit mondhatok, hogy összesen öt pácienst vontunk be eddig, Párizsban, Londonban és az USA-ban, de összesen 15-en lesznek az első menetben. Az első öt páciens alacsony dózist kap, a következő öt közepeset, a harmadik magasat. A folyamat a Covid-19-járvány alatt kissé lelassult.

hvg.hu: Mikorra lehet megtudni, hogy sikerült-e a kezelés?

R. B.: Év végére vagy a következő év elejére. Ez most a járványhelyzettől is függ.

hvg.hu: A klinikai fázisban járó kezelés hogyan zajlik a gyakorlatban?

R. B.: Olyan vak emberekkel dolgozunk, akik 5-10 éve vesztették el a látásukat, tipikus esetben 50-65 évesek. A kezelés praktikus része majdnem ugyanaz, mint a kezdeti stádiumban lévő nedves makuladegeneráció alapkezelése, mely során meghatározott időközönként vérzéscsökkentő anyagot injekcióznak a szembe. A mi terápiánk során is injekcióval juttatjuk be a hatóanyagot, itt azonban a retina alá, es nem vérzéscsökkentőt hanem génterápiás vektort. Ehhez nagyon komoly szakmai tudás kell, és várhatóan csak egyes speciális központokban lehet majd elvégezni a kezelést. Persze, nem kizárt, hogy 5-6 év múlva egyszerűbben is be lehet juttatni, de ez még vágyálom.

hvg.hu: A terápia során hányszor kapnak kezelést a páciensek?

R. B.: Egyszer. Génterápia esetén a mai tudásunk szerint nem kell több injekció.

hvg.hu: Sikeres terápia esetén mit fog látni a páciens?