A Verve Therapeutics nevű biotechnológiai vállalat kutatói egy vizsgálat során felfedezték: a VERVE-101 nevű génszerkesztési kezelés már egyetlen alkalom során is képes csökkenteni a betegek koleszterinszintjét.
Mint az Engadget írja, az új vizsgálatot olyan alanyokon végezték, akik örökletes úton hajlamosak az artéria-elzáródásra, valamint a szívinfarktusra. A szakemberek a CRISPR nevű eljárás révén gyakorlatilag ki tudták kapcsolni a máj PCSK9-génjét – ez növeli a koleszterinszintet.
Az eljárással csökkenthető volt a „rossz” koleszterinként is emlegetett LDL-C szintje. Ez a koleszterin okozhatja például a plakkok felhalmozódását az artériákban, ami súlyos állapotokhoz vezethet.
Az új eljárás egyszer akár egy új kezelési módot is kínálhat a magas koleszterinszinttel szemben; jelenleg ez vényköteles sztatinok, valamint PCSK9-gátló készítmények formájában lehetséges. Ezek azonban kellemetlen mellékhatásokkal járnak.
Bevetik a genetikai ollót a magas koleszterinszint ellen, drasztikusan csökkenhet a szív- és érrendszeri megbetegedések száma
Egy új-zélandi beteg lehet a világ első embere, akinek génszerkesztéssel csökkentenék a koleszterinszintjét.
Fontos azonban hangsúlyozni, hogy az új eljárás még igen messze áll attól, hogy kiváltsa a gyógyszereket: a tíz résztvevő közül kettő is szív- és érrendszeri problémát tapasztalt a kezelést követően, írja a Nature.
Egyikük egy nappal, míg a másik alany öt héttel a kezelés után kapott szívrohamot. Előbbi személy el is hunyt, de egy független vizsgálóbizottság szerint halála nem áll összefüggésben a kezeléssel. Utóbbi ember pedig nem értesítette a szakembereket a mellkasi fájdalomról, melyet már a kezelése előtt is tapasztalt, ő eleve be sem kerülhetett volna az alanyok közé.
A fentiek tükrében egyszerre jó és rossz hír, hogy a kezelési mód még hosszú ideig nem fog megjelenni – az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA ugyanis előírja, hogy legalább 15 évig kell vizsgálni a kezelési módot. Ehhez azonban már megkapták a zöld lámpát.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.